2025年4月20日，由南京医科大学附属儿童医院牵头举办的"地夫可特临床应用推进研讨会"暨DMD多学科诊疗交流活动在该院学术报告厅顺利召开。本次活动特别设置"携手同行"医患交流专场，共邀请到来自江苏及周边地区的23个罕见病家庭代表参与。

本次学术活动由南京医科大学附属儿童医院神经内科主任吴春风教授担任学术主持。她在开场发言中动情地表示，当审阅临床团队整理的数十份DMD患儿家庭临床诉求档案时，深切体会到特殊用药需求的紧迫性，正是基于这些真实世界数据支撑，医院多学科协作机制得以快速推进实施。

01：开场致辞和药品交接

南京医科大学附属儿童医院党委书记黄松明教授在开幕致辞中回顾了医院攻坚历程。据其介绍，为突破创新药物可及性壁垒，院方组织药学部门协同省级药品监管部门、跨国医药企业，历时8个月的专项协调，最终建立起规范化的临床用药路径。与会家庭深切体会到医疗机构的责任担当，也见证了社会各界对罕见病群体的支持力度。

随后，激动人心的药物启动仪式正式开始。中国医药对外贸易有限公司副总经理苗玲炯怀着庄重的心情，将象征着希望的蓝色保温药品箱递交到南京市儿童医院党委书记黄松明手中，这一交接仪式标志着地夫可特（Defal）药物在南京市儿童医院正式启动。从此以后，南京周边的 DMD 患儿再也不用为用药难而发愁，能够更加便捷、有保障地用上这种药物，为他们的治疗提供了坚实的基础

02学术分享

在学术分享环节，儿童医院的罕见病医学中心副主任张刚和药学部主任徐进分别为大家带来了精彩的讲解。张刚主任详细介绍了 DMD 患者诊疗的现状，让家长们对 DMD 有了更深入的了解。徐进主任介绍了原研地夫可特片（商品名：Defal ,产地：西班牙）药物复杂的引进流程，从药物的作用原理、使用方法到注意事项和疗效等方面进行了全面解读，让家长们对地夫可特（Defal）有了更清晰的认识，也增强了他们对治疗的信心。

吴春风主任亲自开具了首张地夫可特处方单，这张处方单不仅是一个治疗的开始，更是一份希望的寄托。

03多学科义诊和医患合影

在南京市儿童医院神经内科副主任李杨主持下的多学科义诊，这也是家长们最为期待的环节之一。义诊现场集结了神经内科、康复科、营养科、骨科、心脏科、内分泌科等多个科室的专家，为患儿们提供了全方位、一站式的诊疗服务。专家们耐心地为每一位患儿进行检查和诊断，根据患儿的具体情况制定个性化的治疗方案，涵盖了药物治疗、康复训练、营养支持等多个方面，让家长们感受到了专业和贴心的医疗服务。